基石药业：精准治疗药物泰吉华被纳入2023年国家医保药品目录

12月13日，基石药业宣布，其同类**精准****泰吉华（阿伐替尼片）被纳入《**基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称“**医保目录”），医保支付范围为：限携带血小板衍生生长因子受体α (PDGFRA) 外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）**患者。新版**医保目录将于2024年1月1日起正式生效。

对此，基石药业**执行官杨建新博士表示：“非常感谢**医保局将泰吉华纳入**医保目录。泰吉华是****针对PDGFRA外显子18突变型（包含D842V突变）GIST获批的精准****，成功填补了**医疗空白。泰吉华被纳入医保目录，将使更多**患者能够以更为惠民的价格获得全球高品质的创新**，大幅提升患者的可及性和可负担性。此举也体现了政府相关部门在提高**可及性方面坚持以临床价值为导向的理念，将更多临床急需的高价值创新**纳入医保目录，这也进一步提振了我们持续布局创新药的信心。未来，基石药业将继续致力于以临床价值为导向的新药研发，给**患者带来更多用得上、用得起的高品质创新药。”

填补市场空白

据了解，泰吉华是一款**、高选择性、口服针对KIT和PDGFRA突变的激酶抑制剂，其在2021年3月获****药品监督管理局（NMPA）批准用于**携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST**患者，是****一款用于一线**PDGFRA D842V基因突变GIST的**，填补了市场空白。

根据《2022年CSCO**诊疗指南》，GIST的年发病率约为10-15/100万，**每年发病人数约为2-3万例，约90%的GIST患者携带KIT或PDGFRA突变，其中KIT突变最常见，达80%，GIST对放化疗均不敏感，靶向疗法是主要的**手段。此外，泰吉华在KIT D816V 突变复发/ 难治性急性髓系白血病和KIT 17/18突变GIST也表现出优异的**潜力。综合考虑，**每年新确诊的PDGFRA外显子18或KIT突变肿瘤患者人数可达4.5万人。

基石药业一直致力于提高精准****的可及性和可支付性，根据基石药业2023年半年报，公司精准****覆盖范围超过180个城市的约850家医院，占精准****相关市场的约75%至80%。泰吉华等精准****已纳入北京、上海、广东、浙江及山东等主要地区的138个主要商业及政府保险计划，完成约330家医院及直达患者专业药房（DTP）列名，覆盖人口数逾1亿。2023年以来，基石药业通过泰吉华的降价举措以及泽泰而安2.0患者救助项目减轻患者经济负担，缓解支付压力，切实提高了药品的可及性和可负担性，为患者**了年**费用，使得患者获益。

在商业化方面，基石药业已经通过广泛的医生教育、在诊断及**标准化方面与行业协会展开合作以及与诊断公司合作，形成了针对目标疾病的精准****模式。此前基石药业与北京泛生子合作开发的泰吉华伴随诊断试剂盒获批上市，成为**伴随诊断试剂指导原则出台后NMPA批准的**以桥接路径合作开发的伴随诊断试剂盒，可通过检测GIST患者的PDGFRA基因突变，用于泰吉华**的伴随诊断。此外，泰吉华以其临床优势，获得**外多款指南的推荐，并获**首部《**系统性**细胞增多症诊断与****指南（2022年版）》推荐为一线**。

全球多项适应症获批

在**大陆以外，阿伐替尼多项适应症在全球获批。台湾食品**管理署批准其以商品名泰時维上市销售，用于**携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤**患者。香港卫生署批准其以商品名AYVAKIT上市销售，用于**携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤**患者。

在美国，泰吉华被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于**惰性系统性**细胞增多症（ISM）、晚期SM**患者包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和**细胞白血病（MCL）；以及携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST**患者。泰吉华称得上是一款真正意义上的突破性疗法，先后在其三项适应症（GIST、ISM和晚期SM）上被美国FDA授予突破性疗法认定。在欧洲，阿伐替尼（商品名AYVAKYT）已获欧盟委员会批准上市用于ASM、SM-AHN、MCL以及携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性GIST**患者。

值得注意的是，泰吉华是全球**且目前**获批用于**ISM的**，根据Fierce Pharma报道，泰吉华ISM适应症获批之后，该**在整个SM适应症领域的年销售峰值有望达到15亿美元。而在我国，根据《**系统性**细胞增多症诊断与****指南（2022年版）》估算，晚期SM的2024年新发人数约1000人，ISM的发病人数约晚期SM的5-10倍，新发人数约5000-10000人。根据西南证券预测，泰吉华2030年销售预计将达到4.1亿元。

此外，泰吉华在全球1期NAVIGATOR研究和**桥接1/2期CS3007-101研究晚期GIST患者群体中的**事后分析数据以壁报讨论形式在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，研究结果证实了泰吉华在**晚期GIST和携带特定KIT突变类型患者中的**潜力，预计未来能为更多**的患者带来临床获益。（知蓝）

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